新华社华盛顿12月3日电(记者 周舟)美国一家基因编辑公司近日宣布★ღ◈,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验★ღ◈,相关申请已被美国监管部门接受凯发在线网站★ღ◈。
据悉★ღ◈,在这一临床试验中凯发在线网站★ღ◈,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞凯发在线网站★ღ◈,这是一种体细胞★ღ◈,而非生殖细胞特殊的歇脚地动漫★ღ◈。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代★ღ◈,所以不涉及伦理道德问题★ღ◈。
这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发★ღ◈。埃迪塔斯医药公司在声明中表示★ღ◈,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”★ღ◈。
声明说★ღ◈,美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请★ღ◈,允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者特殊的歇脚地动漫★ღ◈。
利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变特殊的歇脚地动漫k8凯发官网凯发k8国际(中国)官方网站★ღ◈!★ღ◈,★ღ◈,是儿童先天性失明的最常见原因凯发k8一触即发★ღ◈,★ღ◈,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病★ღ◈。其中凯发在线网站★ღ◈,10型是最常见的类型特殊的歇脚地动漫凯发在线网站★ღ◈,占该遗传病患者总数的20%至30%凯发天生赢家一触即发★ღ◈,★ღ◈。目前★ღ◈,利伯先天性黑朦尚无有效疗法新药研究K8凯发·(中国)天生赢家·一触即发★ღ◈,★ღ◈,★ღ◈。
按计划k8凯发(中国)天生赢家·一触即发★ღ◈。★ღ◈,此项临床试验将招募10至20名患者★ღ◈,检验EDIT-101疗法的安全性特殊的歇脚地动漫★ღ◈、耐受性和有效性★ღ◈。